Spatial Profiling to Assess a Novel Gene Therapy in a Mouse Model of a Rare Genetic Disorder
이번 웨비나에서는 심각한 발작, 발달 지연을 유발하고 환자의 의사 소통 능력을 제한하는 X chromosome에 연관된 희귀 신경 발달 질환 인 CDKL5 결핍 장애 (CDD)에 디지털 공간 프로파일링을 활용한 유전자 치료법을 테스트한 방법에 대해 진행됩니다.
Ultragenyx Pharmaceutical의 Maggie Wright 박사는 CDD 마우스 모델에서 유전자 치료를 테스트하는 방식에 대해 다음과 같은 내용을 중점으로 발표를 진행할 예정입니다.
이번 웨비나에서는 심각한 발작, 발달 지연을 유발하고 환자의 의사 소통 능력을 제한하는 X chromosome에 연관된 희귀 신경 발달 질환 인 CDKL5 결핍 장애 (CDD)에 디지털 공간 프로파일링을 활용한 유전자 치료법을 테스트한 방법에 대해 진행됩니다.
Ultragenyx Pharmaceutical의 Maggie Wright 박사는 CDD 마우스 모델에서 유전자 치료를 테스트하는 방식에 대해 다음과 같은 내용을 중점으로 발표를 진행할 예정입니다.
• Adolescent CDKL5-/Y and CDKL5-/+ mice were administered the gene therapy AAV9-SYN-hCDKL5 via the intracerebral ventricular space
• Distribution of the vector-derived hCDKL5 mRNA was assayed in the brain of these mice via RNAScope
• Behavioral phenotypes of these treated mice were tested to determine efficacy of the treatment
Date & Time :
2020년 9월 3일 목요일 오전 12시 (한국 시간)Speakers:
Maggie Wright, Ph.D.
Scientist II, Ultragenyx Pharmaceutical
Maggie Wright, Ph.D.
Scientist II, Ultragenyx Pharmaceutical
